Les lettres de mission, adressées par Marisol Touraine en juillet 2016 et dont APMnews a eu copie, indiquent qu'un rapport et des préconisations devaient être rendus pour le 31 octobre 2016.

Face à la masse de travail que représente la mission, la remise du document est désormais prévue pour février, a indiqué à APMnews une source compétente. De nombreuses auditions et entretiens ont été menés, en France et dans d'autres pays. Les recommandations doivent encore fait l'objet de discussions.

Afin d'épauler Dominique Polton et Bernard Bégaud dans leur tâche, un groupe de travail a été mis en place. Il comprend des représentants des directions générales de l'offre de soins (DGOS) et de la santé (DGS), des directions de la sécurité sociale (DSS) et de la recherche, des études, de l'évaluation et des statistiques (Drees), de la délégation à la stratégie des systèmes d'information de santé (DSSIS), de la délégation ministérielle à l'innovation en santé, et Samuel Limat, président de la commission médicale d'établissement (CME) du CHU de Besançon.

Sont également représentés le Comité économique des produits de santé (CEPS), l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM), la Haute autorité de santé (HAS), l'Institut national du cancer (Inca), la Caisse nationale d'assurance maladie des travailleurs salariés (Cnamts), le Leem (Les entreprises du médicament), le Collectif interassociatif sur la santé (Ciss), l'Inserm, l'Union nationale des organismes complémentaires d'assurance maladie (Unocam), l'Institut des données de santé (IDS) et l'Organisation de coopération et développement économiques (OCDE).

Dans les lettres de mission, Marisol Touraine estime que "le besoin de données en vie réelle est d'autant plus crucial dans un contexte de dynamique d'innovation soutenue, qui se traduit par des avancées bénéfiques pour les patients, mais coûteuses pour le système de santé".

Une "évaluation rigoureuse" des performances attendues d'un médicament au vu des essais cliniques est donc nécessaire, ainsi qu'une "vérification que ces résultats sont confirmés à l'usage dans la pratique courante".

La ministre considère que "l'expérience montre que l'efficacité en vie réelle peut différer de celle observée dans des conditions expérimentales", d'autant que les produits arrivent de plus en plus vite sur le marché (autorisations de mise sur le marché délivrées après la phase II ou AMM conditionnelles) et que les études sont parfois menées sur des populations restreintes (thérapies ciblées, médicaments orphelins).

Marisol Touraine note que plusieurs dispositifs sur les données en vie réelle ont déjà été mis en place en France (contrats de performance ou études post-AMM demandées par la HAS et le CEPS). Par ailleurs, de nombreuses données sont récoltées et disponibles via le Sniiram, le PMSI, les Observatoires du médicament, des dispositifs médicaux et de l'innovation thérapeutique (Omedit), les contrats de bon usage (CBU) ou les cohortes.

"C'est sans compter sur le dossier pharmaceutique [DP], les diverses expérimentations locales et les dispositifs privés", a expliqué à APMnews une source proche du dossier.

Toutefois, selon Marisol Touraine, "les initiatives demeurent dispersées, hétérogènes ou ponctuelles et ne constituent pas un outil performant pour suivre l'usage et l'impact d'innovations coûteuses".

Alors que le suivi en vie réelle est un préalable à la mise en place de prix par indication, option qui a les faveurs du Leem et de la HAS, la ministre demande à Dominique Polton et Bernard Bégaud de réfléchir à la faisabilité et aux conditions de mise en oeuvre d'un dispositif de suivi et d'évaluation de l'usage des médicaments en vie réelle.

Ce système devrait combiner des données médico-administratives et cliniques.

La mission Polton-Bégaud devra en particulier recenser les outils d'information déjà mis en place; identifier les domaines prioritaires en termes de besoin de suivi en vie réelle et préciser les objectifs de ce suivi; envisager les options possibles pour disposer, dans ces domaines prioritaires, d'un dispositif global de surveillance post-AMM performant et analyser leur faisabilité (coût, complexité opérationnelle, acceptabilité...).

En outre, la mission devra proposer un "schéma de développement" d'un tel dispositif ainsi que des modalités de financement et de gouvernance.

Ancienne conseillère à la Cnamts, spécialiste de l'économie de la santé, Dominique Polton est présidente du conseil scientifique de l'Ecole des hautes études en santé publique (EHESP) et a été élue présidente de l'IDS le 18 janvier (voir dépêche du 20 janvier 2017). Elle a par ailleurs présidé en 2015 le groupe de travail chargé par le ministère de la santé d'un rapport sur la réforme des modalités de l'évaluation des médicaments.

Le Pr Bégaud est pharmacologue à la faculté de Bordeaux. Il a corédigé en 2013 avec Dominique Costagliola un rapport sur la surveillance et la promotion du bon usage du médicament en France.