Prévue par l'article 78 de la loi de financement de la sécurité sociale (LFSS) pour 2021, la refonte du système d'ATU/RTU en deux systèmes d'accès compassionnel (lorsqu'aucun développement n'est envisagé par le laboratoire pharmaceutique dans l'indication concernée) et d'accès précoce (pour des médicaments innovants en développement destinés à être mis sur le marché) est entrée en vigueur le 1er juillet avec la publication au Journal officiel de deux décrets d'application.
Elle comprend d'importants changements avec, par exemple, l'intervention de la HAS qui décidera, après avis de l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) lorsqu'il s'agira de médicaments non homologués, de l'octroi d'une autorisation d'accès précoce.
La réforme prévoit aussi une prise en charge automatique des produits après décision d'octroi d'un accès précoce ou compassionnel, un nouveau système de remises versées annuellement par les industriels et de majorations associées, des engagements à prendre par les entreprises en matière de demande d'accès précoce ou de demande de prise en charge après un tel accès, et act
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